美国当地时间2月16日，基因疗法公司蓝鸟生物（bluebird bio）突然宣布暂停其治疗镰状细胞病的两项临床试验，原因是一名5年多前接受HGB-206基因治疗临床试验的患者被诊断患上急性髓细胞白血病，此外，上周还有一位接受HGB-206基因治疗临床试验的患者也出现了骨髓增生异常综合征。

目前尚不能确定这两位患者的症状是否与慢病毒载体基因疗法有关，蓝鸟生物已决定暂停相关临床试验，调查患者出现这些症状的具体原因。

上述事件直接波及蓝鸟生物旗下一款天价基因疗法药物Zynteglo，公司决定暂停其销售，原因在于Zynteglo与上述临床试验使用的皆是同种慢病毒载体。2019年6月，Zynteglo获批在欧盟上市，该药物售价高达177万美元，成为了全球第二贵药物，仅次于瑞士制药企业诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法药物Zolgensma，后者售价为210万美元。

该蓝鸟事件会不会给风头正旺的基因疗法行业蒙上一层阴影？

自1972年首次被提出用于人类遗传病后，历经近50年发展，基因治疗被视为有可能从根本上解决因基因缺陷而导致的病症，并一次实现治愈，无需长期用药。

一位从事基因治疗行业人士对第一财经记者表示，药物的研发中总有起起伏伏，基因药物属于新型药物，仍有许多需要完善的地方。“镰状细胞疾病需要能根治的新型药物，目前针对造血干细胞，利用慢病毒（或逆转录病毒）进行改造是一个重要途径，慢病毒可以整合到基因组中，实现长时间表达，缺点是整合过程中，可能会破坏抑癌基因或激活促癌基因。”

另一位从事基因治疗行业人士对第一财经记者表示，上述致癌事件发生的原因，有待蓝鸟生物公布更多的数据。

值得一提的是，目前在CAR-T治疗血液肿瘤上，慢病毒载体受到普遍应用，如果上述癌变事件被证明是慢病毒载体所导致的，会不会波及相关的CAR-T疗法？

“CAR-T疗法有长达十年的研究数据，本身癌症治疗上，出现复发的情况很常见。另外，很多血癌患者经过化疗后，亦可能会出现其他新的癌症。”有基因治疗行业人士说。