（原标题：多学科专家云集上海，聚焦罕见病保障体系）

8月29日上午，由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会主办的特发性肺动脉高压多学科专家研讨会在上海美丽园大酒店成功举办。

本次研讨会的出席嘉宾有：国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会、国家卫健委卫生发展研究中心有关领导与专家，北京、上海、广东、江苏、山东、浙江、河北、天津、湖南、四川、辽宁、黑龙江、山西、安徽、内蒙古、贵州等省市罕见病专科分会、医保协会、临床医学、药学、流行病学、卫生经济与卫生管理学等领域专家近50人。

特发性肺动脉高压，一种罕见的心血管疾病，其严重程度堪比恶心肿瘤，被称为“心血管领域的癌症”，2019年被明确列入国家第一批罕见病目录中，本次特发性肺动脉高压多学科专家研讨会旨在汇聚各方力量，努力提升特发性肺高压诊疗水平与药物可及性，探索特发性肺动脉高压的医疗保障机制，让特发性肺动脉高压患者用的上药、用的起药!同时，呼吁社会各界关注、关爱罕见病群体，让爱延伸，帮助他们重拾信心和希望。

李定国教授在致辞中指出上海市罕见病防治基金会成立于2014年，是我国首个、也是目前唯一的专业基金会，致力于增进罕见病防治工作中各相关方的交流与合作，促进中国罕见病事业发展。

李氏大药厂控股有限公司副总经理戴向荣首先作了题为《初心成就未来，共同燃点希望－李氏大药厂与罕见病》的主题报告，表示李氏大药厂一直致力于成人与儿童的罕见病药物的研发与科研公关，致力于罕见病公益事业。聚焦成骨不全症、血管性水肿、血栓性血小板减少性紫斑病、肺动脉高压等罕见病领域，将充分利用自身优势助力积极推进罕见病临床研究，推动罕见病相关生物医药产业发展，提高罕见病患者生命质量。

上海市肺科医院肺循环科主持工作副主任王岚医生通过实际遇到病例，详细阐述了特发性肺动脉高压相关的研究进展、临床实际应用情况以及患者生存困境。她认为特发性肺动脉高压的治疗过程是一个漫长的过程，确保患者的依从性是得到良好疗效的重要因素。同时指出：特发性肺动脉高压治疗费用昂贵，很多患者因此放弃治疗，呼吁全社会关注，强烈建议该类药物进入医保，从而减轻患者的治疗负担。

接下来，与会专家就特发性肺动脉高压公众认知度、患者生存现状、如何提高临床早诊早治和防治水平，以及药品如何纳入医保等进行了热烈的讨论。与会专家一致呼吁社会各界应关注、关爱罕见病，健全罕见病诊断和治疗体系，构建罕见病专用的绿色通道，完善罕见病目录的评审标准和机制并确保及时更新，加快罕见病用药进入医保。

最后，上海市医学会罕见病专科分会黄国英主任委员为本次会议作总结发言，他认为特发性肺动脉高压的早诊早治、专科规范化，以及公众科普都非常重要，在药品研发疗效及可及性保障方面，国产孤儿药应得到更多倾斜性的政策和应用；在罕见病诊治体系中，不断探索专病诊疗模式、多学科诊疗模式及慢病管理模式，以进一步提升特发性肺动脉高压的诊治水平。同时，他也表示罕见病患者的春天已经到来，在国家诊治体系、疾病分析体系、学术组织、患者组织如雨后春笋般发展的背景下，医保政策、门诊报销政策都得到进一步推进，从政策层面保障特殊群体，实现药物治疗的可及性，惠及患者。目前，由于国家在罕见病用药保障方面的顶层设计还不够，所以从政治、经济、政策、技术上还有很大的可以提升的空间，希望大家携手共同推进。

罕见病罕见，但社会关爱从不罕见。本次特发性肺动脉高压多学科专家研讨会成功举办，汇聚了各方的力量，共同解决罕见病患者在疾病诊疗方面的紧迫需求，相信在各界的共同努力下，让关爱延伸，每一位罕见病患者都能看得起病、用得起药，罕见病患者的“中国梦”定能早日实现！